【論文】新規小児疾患に対する遺伝子治療研究の成果を発表しました。

2018年に初めて報告された新規小児疾患「乳児期発症神経変性症（Childhood-onset neurodegeneration with cerebellar atrophy : CONDCA）」に対する世界初となる遺伝子治療研究に成功しました。

本研究では、In vivo ゲノム編集技術によるCONDCA疾患モデルマウスの作製とアデノ随伴ウイルスベクターの構築を行い、CONDCAマウスの神経変性と運動機能障害を抑える遺伝子治療効果を確認しました。本研究は医学部附属病院病理部・医学部器官病理学講座との共同研究です。 研究成果は、米国科学雑誌『Molecular Therapy 』にオンライン公開されました（2025年8月2日付）。

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